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Belgio, Svezia e Italia: parte il trial sui bimbi Duchenne
L’azienda farmaceutica olandese Prosensa ha annunciato nei giorni scorsi l’inizio di un trial clinico di fase I/II su alcuni bambini affetti da distrofia di Duchenne, con l’obiettivo di verificare la tollerabilità e la sicurezza della somministrazione del farmaco PRO044 su almeno dodici di loro, tramite iniezioni sottocutanee per cinque settimane. A coordinare il trial per l'Italia è Alessandra Ferlini dell'Università di Ferrara
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Un Numero verde per le malattie neuromuscolari
La Direzione Nazionale UILDM – insieme alle Associazioni ASAMSI (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili) e Famiglie SMA – ha avviato un progetto denominato Numero Verde Solidale “Stella”. L’iniziativa, rivolta per alcuni mesi solo ai cittadini di Marche, Piemonte, Puglia, Sicilia, Toscana e Veneto, è ora attiva su tutto il territorio nazionale. 800 58 97 38 è dunque il numero che d’ora in poi tutti, in particolare i Soci UILDM, ASAMSI e Famiglie SMA, possono comporre per ricevere – in ambito di malattie neuromuscolari – risposte corrette, chiare e aggiornate rispetto ai temi di natura sociale e sanitaria (legislazione, ausili, rapporti con gli enti locali, tempo libero e altri ancora).
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Aperto il nuovo bando per Progetti Clinici Telethon-UILDM
Da mercoledì 31 marzo è aperto il nuovo bando per "Progetti Clinici Telethon-UILDM", finalizzato a finanziare la ricerca clinica con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita delle persone con malattie genetiche neuromuscolari. Il termine massimo per l'invio dei progetti online è il 27 luglio 2010.
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Jazz, un gene artificiale per la distrofia muscolare
Un potenziale approccio terapeutico alle distrofie muscolari dovute ad assenza o carenza di distrofina è stato individuato da un recente studio portato avanti da un gruppo italiano (Maria Grazia Di Certo e collaboratori), grazie anche al finanziamento di Telethon e della regione Lazio. Secondo tale studio, che è stato pubblicato dalla rivista “Human Molecular Genetics”, è possibile ottenere effetti terapeutici sui muscoli distrofici tramite l’uso di un fattore artificiale chiamato “Jazz”.
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